Titulares principales de Fox News Flash del 20 de febrero
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A los 6 años me diagnosticaron una enfermedad mortal. A los 11, perdí la capacidad de andar. Hoy tengo 23 años am lucho por mi vida y por todos los que están desesperados por encontrar una cura.
Trágicamente, el gobierno federal se interpone en el camino.
No soy el único; decenas de millones de estadounidenses padecen enfermedades raras. Y aunque creo que hemos entrado en una "Edad de Oro" de la medicina personalizada adaptada al ADN del paciente, los bloqueos normativos a menudo nos obligan a esperar años para acceder a tratamientos que podrían ayudarnos. Tenemos que acabar con este atasco para que los pacientes puedan acceder hoy a tratamientos de vanguardia.
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Mi enfermedad es la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético raro que hace que mis músculos se desgasten. Los pacientes pierden la capacidad de andar entre los 9 y los 12 años y pasan a depender totalmente de una silla de ruedas eléctrica. Luego pierden notablemente la función de los brazos en la adolescencia, y acaban perdiendo la vida a mediados de los 20 años, al verse afectados los músculos responsables de la respiración, así como el músculo cardiaco.
Elijah Stacy es un autor de bestsellers y consultor biotecnológico que lucha contra la Distrofia Muscular de Duchenne. (Instituto Goldwater)
Decidí muy pronto no dejar que esta enfermedad me definiera ni me detuviera. A los 15 años fundé una organización sin ánimo de lucro llamada Destruye Duchenne. Luego me convertí en autora de bestsellers, conferenciante pública, guionista y productora de Hollywood , consultora de biotecnología para cinco empresas, inversora y reconocida Líder de Opinión Clave (KOL) en DMD.
Sin embargo, sigo conociendo la brutalidad y el dolor que causa esta enfermedad. Mi hermano menor, que tiene 17 años, también padece DMD. También mi otro hermano menor, que falleció a causa de la enfermedad a los 14 años. La Duchenne afecta no sólo a la persona que padece la enfermedad, sino a todos los que la rodean, ya que la aleja de quienes la quieren.
Afortunadamente, soy optimista respecto a la innovación en el campo médico. Como alguien que trabaja en la industria de la biotecnología, sé de innumerables avances actualmente en marcha que van a cambiar la forma en que tratamos las enfermedades. Con el auge de la IA, se podrá avanzar aún más rápido y más barato, y los medicamentos podrán ser aún más seguros desde su creación.
Lo que es crítico con las enfermedades genéticas raras es el tiempo. Casi siempre es mejor intervenir antes, pues es más fácil preservar la función existente y superar algunos de los efectos de la enfermedad. Por ejemplo, los pacientes más jóvenes con Duchenne suelen tener más músculo.
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También suelen tener menos fibrosis (tejido cicatricial) e infiltración grasa, dos efectos biológicos de la enfermedad a medida que pasa el tiempo, que reducen aún más la movilidad. Trágicamente, algunos pacientes se encuentran al final de su vida, donde los días pueden marcar la diferencia entre vivir o morir.
Por término medio, los ensayos clínicos de nuevos tratamientos tardan unos 10 años en completarse. Para entonces, la enfermedad de un paciente puede haber progresado más allá del punto en que puede ser tratado de forma significativa, o incluso puede haber fallecido. Necesitamos una legislación como el"Derecho a Probar Tratamientos Individualizados". Se trata de una reforma innovadora que ya es ley en seis estados y que pone en manos del médico y del paciente el poder de tomar estas decisiones críticas sobre cuándo probar nuevos fármacos en investigación personalizados en función de la genética.
Ahora mismo, puedo estar dispuesto a probar un nuevo tratamiento, el fabricante del tratamiento puede estar dispuesto a permitirme probarlo y un médico puede estar dispuesto a administrarlo; sin embargo, el Tío Sam no está dispuesto y me impide recibir un tratamiento que puede salvarme la vida.
Elijah Stacy (derecha) mira a su hermano Kai. Ambos luchan contra la Distrofia Muscular de Duchenne. (Instituto Goldwater)
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Esto es completamente al revés. Al fin y al cabo, los médicos conocen mejor a sus pacientes que un burócrata lejano que ni siquiera sabe que el paciente existe. ¿Por qué tengo que pedir permiso al gobierno federal para intentar salvar mi propia vida?
La realidad para mí es que voy a morir, probablemente antes de llegar a la mediana edad. La esperanza de vida media de las personas con Duchenne es de 25 años. Pero no tiene por qué ser así.