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La insuficiencia cardiaca ha sido históricamente irreversible, pero el resultado de un nuevo estudio sugiere que eso podría cambiar algún día.
En la Universidad Utah, los científicos utilizaron una nueva terapia génica que demostró invertir los efectos de la insuficiencia cardiaca en un estudio a gran escala con animales.
En el estudio, se descubrió que los cerdos con insuficiencia cardiaca tenían niveles bajos del integrador puente cardiaco 1 (cBIN1), una proteína cardiaca crítica.
Los científicos inyectaron un virus inocuo en el torrente sanguíneo de los cerdos para llevar el gen cBIN1 a sus células cardiacas, según un comunicado de prensa de la universidad.
Los cerdos sobrevivieron durante los seis meses que duró el estudio, mientras que se habría esperado que murieran de insuficiencia cardiaca sin la terapia génica.
Los coautores principales del estudio, Robin Shaw, MD, PhD (izquierda) y TingTing Hong, MD, PhD (derecha) aparecen en el laboratorio. (Charlie Ehlert / Salud de la Universidad Utah ).
En lo que los investigadores denominaron una "recuperación sin precedentes de la función cardiaca", la inyección intravenosa pareció mejorar la función cardiaca al aumentar la cantidad de sangre que puede bombear, lo que "mejora drásticamente la supervivencia."
Los corazones de los cerdos también parecían "menos dilatados y menos adelgazados" después de la terapia, "con un aspecto más parecido al de los corazones que no fallan".
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Mientras que los intentos anteriores de tratar la insuficiencia cardiaca mejoraban la función sólo entre un 5% y un 10%, la terapia génica utilizada en el nuevo estudio produjo una mejora del 30%, según los investigadores.
El estudio, financiado por los Institutos Nacionales de Salud, se publicó el martes en la revista npj Regenerative Medicine.
Imágenes microscópicas de células cardiacas insuficientes (arriba) y de células cardiacas que recibieron terapia génica (abajo). Los límites celulares, marcados en magenta, están más organizados tras la terapia génica, y el nivel de proteína cBIN1 (verde) es mayor. (Laboratorio Hong)
"Aunque los animales siguen sometiendo al corazón a estrés para inducir la insuficiencia cardiaca, en los animales que recibieron el tratamiento observamos una recuperación de la función cardiaca y que el corazón también se estabiliza o se contrae", afirma en el comunicado el Dr. TingTing Hong, profesor asociado de farmacología y toxicología de la Universidad Utah.
"A esto lo llamamos remodelación inversa. Es volver al aspecto que debería tener el corazón normal".
"Una posible nueva terapia para curar la insuficiencia cardiaca está en camino", declaró Hong a Fox News Digital en un comunicado.
"Una posible nueva terapia para curar la insuficiencia cardiaca está en camino".
Los investigadores se sorprendieron al comprobar que la terapia génica funcionaba tan bien en animales grandes con una dosis tan baja, añadió Hong.
El coautor principal, el Dr. Robin Shaw, director del Instituto de Investigación y Formación Cardiovascular Nora Eccles Harrison de la Universidad Utah, afirmó que este estudio "sin precedentes" inaugura un "nuevo paradigma" para los tratamientos de la insuficiencia cardíaca.
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"Dada la eficacia de nuestro tratamiento, el complejo síndrome multiorgánico de la insuficiencia cardiaca puede reducirse a una enfermedad tratable de insuficiencia del músculo cardiaco", declaró a Fox News Digital por correo electrónico.
"La toxicidad de la terapia génica aumenta con la dosis, por lo que nuestra baja dosis sugiere que nuestro enfoque de terapia génica será seguro para los pacientes".
Aunque la terapia génica se ha utilizado históricamente para enfermedades raras, los resultados del estudio sugieren que también podría ser un enfoque eficaz para la "enfermedad adquirida", según un investigador. iStock)
Aunque la terapia génica se ha utilizado históricamente para enfermedades raras, los resultados del estudio sugieren que también podría ser un enfoque eficaz para la "enfermedad adquirida", según Shaw.
Los investigadores reconocieron que el estudio tenía algunas limitaciones.
"Aún se necesitan estudios de escalada de dosis y toxicología para que la terapia pase al siguiente paso [hacia la aprobación de la FDA]", señaló Hong.
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Tampoco se sabe con certeza si la terapia génica funcionará en personas que hayan obtenido una inmunidad natural contra el virus portador de la terapia, dijeron los investigadores.
El estudio toxicológico está actualmente en curso, y el equipo tiene previsto iniciar ensayos clínicos en humanos en otoño de 2025, según Hong.
Los cardiólogos opinan
El Dr. Jasdeep Dalawari, cardiólogo intervencionista y director médico regional de VitalSolution, una empresa de Ingenovis Health con sede en Ohio, no participó en la investigación, pero compartió su reacción ante los resultados.
"La terapia génica, la medicina de precisión y la atención sanitaria personalizada son el futuro".
"La investigación en fase animal siempre es interesante, pero la aplicación a sujetos humanos de prueba es necesaria para comprender si este enfoque tendría el mismo efecto en los seres humanos", declaró a Fox News Digital.
Mientras que los intentos anteriores de tratar la insuficiencia cardiaca mejoraban la función sólo entre un 5% y un 10%, la terapia génica utilizada en el nuevo estudio produjo una mejora del 30%, según los investigadores. iStock)
"Dicho esto, se están produciendo muchas modificaciones genéticas en distintas enfermedades, como la fibrosis quística y la distrofia muscular, que buscan una intervención similar: inyectar genes sanos con la esperanza de encontrar curas", prosiguió.
"La terapia génica, la medicina de precisión y la atención sanitaria personalizada son el futuro, y estoy deseando aprender más sobre esto".
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La Dra. Johanna Contreras, cardióloga especialista en insuficiencia cardiaca avanzada y trasplantes del Hospital del Corazón Fuster Mount Sinai de Nueva York, señaló que las intervenciones farmacológicas convencionales pueden ayudar a aliviar el estrés cardiaco y la "congestión sistémica", pero "en su mayor parte, no abordan la remodelación patogénica del músculo cardiaco insuficiente."
Alrededor de 6,7 millones de adultos en EE.UU. padecen insuficiencia cardiaca, según las estadísticas. iStock)
"La terapia génica ha surgido como una nueva modalidad que podría interferir o modificar la expresión de varias proteínas, por lo que podría alterar la remodelación patológica del músculo cardiaco que existe en la insuficiencia cardiaca", declaró a Fox News Digital Contreras, que tampoco participó en el estudio.
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Contreras reiteró que se necesitan ensayos en humanos para determinar si esta terapia será eficaz fuera de los modelos animales y para identificar cualquier "efecto secundario".
"Estoy deseando saber más y, con el tiempo, saber si esto podría aplicarse algún día a los seres humanos con insuficiencia cardiaca".