Celine Dion diagnosticada de síndrome de la persona rígida
El neurólogo Dr. Scott Newsome, director del Centro del Síndrome de la Persona Rígida de Johns Hopkins, explica el diagnóstico de la popular cantante.
Pacientes con síndrome de la persona rígida están un paso más cerca de tener acceso a un nuevo tratamiento.
El nuevo fármaco de Kyverna Therapeutics, KYV-101, ha sido designado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), según anunció la empresa el lunes.
Un medicamento puede optar a la designación RMAT si está "destinado a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad grave o potencialmente mortal". enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si "las pruebas clínicas preliminares indican que el medicamento puede satisfacer necesidades médicas no cubiertas de dicha enfermedad o afección", según el sitio web de la FDA.
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Una de las ventajas de la RMAT es que Kyverna podrá colaborar estrechamente con la FDA para ayudar a acelerar el desarrollo, la revisión y la aprobación, según la empresa.
La decisión de la FDA se basó en los resultados positivos de los ensayos clínicos con pacientes, según un comunicado de prensa de la empresa.
A Carrie Robinette, izquierda, le diagnosticaron el síndrome de la persona rígida en 2023. La FDA nombró el lunes al KYV-101 Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT). (Carrie Robinette; iStock)
Trastorno neurológico poco frecuente, el síndrome de la persona rígida afecta sólo a una o dos personas por cada millón, entre ellas la cantante Celine Dion.
La enfermedad puede tener un impacto devastador, causando rigidez muscular, dolor, espasmos y pérdida de movilidad.
Kyverna Therapeutics, con sede en Emeryville, Californiadesarrolló la nueva terapia celular CAR-T, KYV-101, con el objetivo de "resetear" el sistema inmunitario de los pacientes con enfermedades autoinmunes, según la empresa.
"Como médico dedicado a optimizar el diagnóstico y los tratamientos de los pacientes con trastornos autoinmunes trastornos neurológicos, estoy am agradecida de poder ser testigo y contribuir al avance de los tratamientos y los resultados de los pacientes con síndrome de la persona rígida a través de los esfuerzos de investigación en colaboración con los principales actores del campo y el apoyo de la supervisión de la FDA", dijo a Fox News Digital por correo electrónico la Dra. Amanda Piquet, directora del Programa de Neurología Autoinmune del Campus Médico Anschutz de la Universidad de California en Aurora, Colorado.
Céline Dion compartió con el mundo su diagnóstico de síndrome de la persona rígida en diciembre de 2022. (Edward Berthelot/GC Images/Getty Images)
Piquet no participó en el desarrollo del KYV-101, pero sí en una de las juntas médicas asesoras.
Peter Maag, PhD, CEO de Kyverna, también comentó el anuncio.
"Esta designación RMAT significa que la ciencia está de acuerdo en que acelerar este tratamiento podría salvar vidas".
"Kyverna se centra en apoyar a los pacientes y sus necesidades clínicas no cubiertas, construyendo ensayos clínicos centrados en el paciente para permitir el acceso a los últimos avances médicos en el espacio CAR-T para enfermedades autoinmunes", dijo Maag a Fox News Digital en una declaración escrita.
"Estamos orgullosos de poder investigar el potencial de un tratamiento seguro y eficaz tratamiento duradero que puede conducir a una remisión significativa y duradera para los pacientes que sufren enfermedades autoinmunes como el SPS".
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Los pacientes también reaccionaron a la noticia con entusiasmo.
"Desde el momento en que supe lo que el tratamiento de Kyverna había hecho por el paciente con SPS de Alemania, mi sueño era que obtuviera rápidamente la aprobación de la FDA para que todos pudiéramos beneficiarnos", dijo Carrie Robinette, de 45 años, de San Diego, California, a Fox News Digital.
Un medicamento puede optar a la designación RMAT si está "destinado a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal" y si "las pruebas clínicas preliminares indican que el medicamento tiene potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas para dicha enfermedad o afección", según el sitio web de la FDA. (REUTERS/Andrew Kelly/Foto de archivo)
Robinette, una esposa marinera y madre, le diagnosticaron el síndrome de la persona rígida en la primavera de 2023.
"Esta designación RMAT significa que la ciencia está de acuerdo en que acelerar este tratamiento podría salvar vidas", añadió. "Estoy encantada por toda la comunidad de enfermedades autoinmunes".
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Durante los ensayos clínicos, 50 pacientes con afecciones oncológicas y autoinmunes han sido tratados con KYV-101 en más de 15 lugares de Europa y EE.UU., según la empresa.
Ahora Kyverna seguirá recopilando datos de los ensayos de fase 2 del fármaco para el síndrome de la persona rígida, la esclerosis múltiple y la miastenia grave.
Carrie Robinette, de 45 años, de San Diego, California, a la izquierda, y Corwyn Wilkey, de 44 años, que vive en Anchorage, Alaska, a la derecha, viven con el síndrome de la persona rígida. (Carrie Robinette; Corwyn Wilkey)
También están en marcha ensayos de fase 1 y 2 para la esclerosis sistémica y el lupus.
"Estamos impacientes por empezar a generar datos de nuestro ensayo patrocinado para avanzar en el conocimiento de un posible restablecimiento inmunológico del sistema inmunitario del paciente", afirmó Maag en el comunicado de la empresa.
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Piquet añadió: "El síndrome de la persona rígida tiene efectos devastadores que alteran la vida de los pacientes que padecen esta rara enfermedad autoinmunitaria... Espero con impaciencia los datos que surjan del ensayo KYSA-8, ya que este ensayo podría cambiar drásticamente el panorama del tratamiento del SPS."
Fox News Digital se puso en contacto con la FDA para obtener más comentarios.