Una nueva prueba podría cambiar las reglas del juego en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson
Fox News' El Dr. Marc Siegel tiene lo último sobre el tratamiento de la enfermedad cerebral en 'America Reports.'
Se está probando un nuevo fármaco para aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson (EP), y al parecer resulta prometedor.
El fármaco está diseñado para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad en los pacientes dirigiéndose a las proteínas tóxicas que se acumulan en el cerebro, según el estudio publicado en la revista Nature Medicine el 20 de junio.
Los investigadores realizaron un ensayo de fase 1 controlado con placebo de un fármaco de inmunoterapia en fase de investigación denominado UB-312, en el que se comprobó su seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad (fuerza de la respuesta inmunitaria).
Los resultados del ensayo demostraron que el fármaco era generalmente seguro y bien tolerado por los pacientes como tratamiento modificador de la enfermedad de Parkinson.
Los investigadores afirmaron que, que ellos supieran, éste era el primer informe que mostraba un efecto positivo de una terapia experimental de este tipo.
En un nuevo estudio, los pacientes de Parkinson informaron de una mejora del movimiento diario tras administrárseles UB-312. (iStock)
Actualmente no existe cura para el Parkinson, sólo fármacos que tratan los síntomas.
"El UB-312 está diseñado para modificar el curso de la enfermedad de Parkinson actuando sobre la causa subyacente", declaró a Fox News Digital Lou Reese, cofundador de Vaxxinity, la empresa farmacéutica con sede en Texas que trabajó en el estudio.
El Centro Médico de la Universidad de Leiden (Países Bajos), la Facultad de Medicina McGovern de la Universidad de Texas y la Clínica Mayo de Rochester (Minnesota) también colaboraron en la realización del estudio.
"En nuestro ensayo de fase 1, demostramos que el UB-312 puede detener o incluso invertir el curso de la enfermedad al dirigirse con éxito a la alfa-sinucleína agregada".
(La alfa-sinucleína es una proteína ácida que se acumula en el cerebro de los pacientes de Parkinson).
El UB-312 se administra en forma de inyección, normalmente mediante múltiples dosis a lo largo de varios meses, señaló Reese.
"El tiempo y la ciencia nos ayudarán a determinar si este enfoque más novedoso tendrá mejores resultados".
Durante el ensayo, los pacientes con EP informaron de una mejora en sus movimientos diarios tras recibir el nuevo fármaco.
Se comprobó que el medicamento era seguro y bien tolerado tanto en personas sanas como en pacientes de Parkinson, con unos efectos secundarios mínimos que incluían dolores de cabeza y fatiga, según Reese.
El fármaco UB-312 se administra mediante inyección, normalmente en dosis múltiples a lo largo de varios meses. (iStock)
El UB-312 funciona dirigiéndose a la "proteína dañina del Parkinson", la alfa-sinucleína, y produciendo anticuerpos contra ella, dijo el investigador.
En el ensayo, 12 de 13 pacientes desarrollaron anticuerpos, lo que Reese describió como un "gran paso adelante en el tratamiento de la EP."
"Estos anticuerpos llegaron al cerebro e interactuaron con la proteína diana", dijo.
Basándose en los "prometedores" resultados de la fase 1, el UB-312 pasará ahora a los ensayos de fase 2, centrándose en una población de pacientes más amplia y optimizando al mismo tiempo la dosis, según Reese.
Los anticuerpos contra la alfa-sinucleína "llegaron al cerebro e interactuaron con la proteína diana", dijo el investigador. (iStock)
"El objetivo final es desarrollar tratamientos eficaces, modificadores de la enfermedad, que puedan mejorar los resultados y proporcionar esperanza a las personas que viven con la enfermedad de Parkinson", añadió.
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"Esto es emocionante porque nos dirigimos a la causa raíz del Parkinson y no a los síntomas. Es el primer fármaco que lleva a un paciente de positivo a negativo".
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Sin embargo, algunos médicos advirtieron que los pacientes de Parkinson no debían hacerse ilusiones todavía.
"Las personas con Parkinson deben ser conscientes de que, aunque los resultados son interesantes, se trata sólo de un estudio de seguridad, tolerabilidad e inmunogenicidad, por lo que queda mucho camino por recorrer para el desarrollo de este tratamiento", declaró a Fox News Digital el Dr. Michael S. Okun, asesor médico de la Fundación Parkinson y director del Instituto Norman Fixel de Enfermedades Neurológicas de la Universidad de Florida Health.
A los científicos les "preocupa" que este enfoque no mejore los resultados ni ralentice la progresión de la enfermedad, según declaró un médico a Fox News Digital. (iStock)
Okun no participó en el estudio.
Las inyecciones sí parecían "reactivar el sistema inmunitario", reconoció Okun, ya que los investigadores observaron la aparición de anticuerpos en las muestras de sangre de la mayoría de los participantes en el estudio.
"La preocupación que muchos científicos tienen sobre este enfoque es que puede que no mejore los resultados clínicos ni ralentice la progresión de la enfermedad", añadió.
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"En 2022 se publicaron dos ensayos similares de anticuerpos con prasinezumab y cinpanemab en The New England Journal of Medicine, pero ambos ensayos no alcanzaron sus resultados primarios".
Okun concluyó que"el tiempo y la ciencia nos ayudarán a determinar si este nuevo planteamiento funcionará mejor".