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La medicina moderna está un paso más cerca de la curación potencial de la anemia falciforme.
Poco después de que el 16 de noviembre el Reino Unido autorizara el primer tratamiento genéticamente modificado del mundo para la anemia falciforme, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el mismo tratamiento el 8 de diciembre.
"La aprobación de CASGEVY por la FDA es trascendental", dijo la Dra. Reshma Kewalramani, directora ejecutiva y presidenta de Vertex Pharmaceuticals en Bostonen una declaración facilitada a Fox News Digital.
"Es la primera terapia basada en CRISPR basada en CRISPR aprobada en EE.UU.".
"Estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de terapias génicas innovadoras basadas en células para tratar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública", declaró el Dr. Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en el comunicado de prensa de la agencia.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha aprobado el primer tratamiento modificado genéticamente del mundo para la anemia falciforme. (iStock)
"Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para apoyar la aprobación", dijo también "lo que refleja el compromiso de la FDA de facilitar [el] desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con graves repercusiones en la salud humana."
El tratamiento CASEVY -también conocido como exa-cel, o autotemcel exagamglogénico- utiliza una tecnología que "edita" los genes que causan la anemia falciforme.
Para desarrollar el fármaco, Vertex, con sede en Boston, y CRISPR Therapeutics, con sede en Suiza, utilizaron un sistema de edición genética conocido como CRISPR-Cas9 para activar y desactivar genes, según el sitio web de la Asociación Americana de la Anemia Falciforme.
El tratamiento CASEVY -también conocido como exa-cel, o exagamglogene autotemcel- utiliza una tecnología que "edita" los genes que causan la anemia falciforme. (iStock)
"CASGEVY es un tratamiento de primera clase que ofrece el potencial de una terapia transformadora única para los pacientes elegibles con anemia falciforme", afirmó Kewalramani.
Los inventores de la tecnología CRISPR ganaron el Premio Nobel en 2020.
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CRISPR significa "repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas", que son secuencias repetitivas de ADN.
"La tecnología CRISPR [que se está] utilizando con este tratamiento para la anemia falciforme -una devastadora enfermedad hereditaria que afecta profundamente a la supervivencia y a la calidad de vida- es extraordinaria", afirmó el Dr. Mikkael Sekeres, jefe de la división de hematología del Centro Oncológico Sylvester de la Universidad de Miamidijo a Fox News Digital.
El tratamiento está aprobado para personas de 12 años o más con anemia falciforme grave que sufren síndromes de dolor recurrentes conocidos como crisis vaso-oclusivas, en las que el flujo sanguíneo se bloquea debido a las células falciformes. (iStock)
No participó en el desarrollo del fármaco.
"Los datos del estudio, ciertamente pequeño, que respaldan la aprobación del tratamiento por la FDA son impresionantes, y la terapia fue considerada segura por un grupo de expertos independientes", añadió Sekeres.
"CASGEVY es un tratamiento de primera clase que ofrece el potencial de una terapia transformadora única para los pacientes elegibles con anemia falciforme".
El tratamiento está aprobado para personas de 12 años o más con anemia falciforme grave que padecen síndromes de dolor recurrentes conocidos como crisis vaso-oclusivas, en las que el flujo sanguíneo se bloquea debido a las células falciformes.
La FDA también aprobó Lyfgenia, la primera terapia génica celular para el tratamiento de la anemia falciforme en personas de 12 años o más, según el comunicado de prensa de la agencia.
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La anemia falciforme es el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en Estados Unidos, y se calcula que afecta a unos 100.000 estadounidenses, como señalan los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) en su sitio web.
Afecta desproporcionadamente a las personas de ascendencia negra o africana.
Se muestra la diferencia de flujo sanguíneo entre la anemia falciforme y los vasos sanguíneos normales y sanos. (iStock)
Los glóbulos rojos, que se producen en la médula ósea, contienen una proteína llamada hemoglobina que ayuda a transportar oxígeno por todo el cuerpo.
Normalmente tienen forma redonda, lo que les permite desplazarse fácilmente por los vasos sanguíneos pequeños, según el sitio web de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
Los pacientes con anemia falciforme heredan una mutación genética que produce una hemoglobina anómala, que dificulta el movimiento de las células por el torrente sanguíneo, según los NIH.
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Las células enfermas acaban atascándose en los vasos sanguíneos, lo que bloquea el flujo sanguíneo, provocando a veces episodios dolorosos (conocidos como crisis falciformes), infección, síndrome torácico agudo o ictussegún los CDC.
Las células empiezan a adoptar la forma de la herramienta agrícola en forma de C conocida como hoz, de donde procede el nombre de la enfermedad.
Cómo funciona la terapia
Mientras in uterolos fetos fabrican un tipo de hemoglobina llamada hemoglobina fetal, que no provoca la falciformidad de las células y que se ha demostrado que hace que la anemia falciforme sea más leve en quienes la padecen.
Tras el nacimiento del bebé, el gen BCL11A ordena a los glóbulos rojos que dejen de producir hemoglobina fetal. El gen suele desactivarse a los seis meses del nacimiento, según declaró un portavoz de Vertex a Fox News Digital.
Los pacientes con anemia falciforme heredan una mutación genética que produce una hemoglobina anormal, que dificulta el movimiento de las células por el torrente sanguíneo. (iStock)
El CASEVY actúa dirigiéndose al gen BCL11A y "desactivándolo".
Esto permite la producción continuada de hemoglobina fetal y reduce significativamente el daño de las células falciformes, según Vertex.
Aunque el tratamiento puede no "curar" la anemia falciforme, ya que los pacientes seguirán teniendo la mutación falciforme, podría eliminar potencialmente la mayoría de los signos y síntomas, aunque un pequeño subconjunto de los glóbulos rojos del paciente continúe falciforme, dijo el portavoz de Vertex a Fox News Digital.
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Para recibir el tratamiento, los pacientes se someterán a un trasplante de médula ósea.
En primer lugar, el paciente recibirá medicación para ayudar a las células madre a pasar de la médula ósea al torrente sanguíneo. A continuación, se extraerá la sangre y se aislarán las células madre.
A continuación, las células se enviarán a un laboratorio, donde se utilizará tecnología genética para editar su ADN.
La anemia falciforme es el trastorno sanguíneo hereditario más frecuente en Estados Unidos, y se calcula que afecta a unos 100.000 estadounidenses. (iStock)
A continuación, el paciente recibirá quimioterapia para destruir todas las células madre potenciales, idealmente, que podrían producir células falciformes en el futuro.
A continuación, las células editadas se infundirán de nuevo al paciente bajo la supervisión de profesionales sanitarios, que se asegurarán de que se produzcan células sanas en la médula ósea.
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La FDA recomienda que se controle la salud de los pacientes durante 15 años después del tratamiento.
Posibles limitaciones y precauciones
Se necesita más investigación para determinar la eficacia a largo plazo del tratamiento, dicen los expertos.
No está claro si las células madre tratadas seguirán produciendo glóbulos rojos no falciformes durante el resto de la vida del paciente, o si las células se extinguirán al cabo de un determinado número de años, advirtió la Asociación Americana de la Anemia Falciforme en su sitio web.
Las células enfermas empiezan a adoptar la forma de la herramienta agrícola en forma de C conocida como hoz, de donde procede el nombre de la enfermedad. (iStock)
Como los pacientes también reciben quimioterapia, los posibles efectos adversos podrían incluir la infertilidad, cáncer secundario o complicaciones infecciosas.
El coste de la terapia y las restricciones de elegibilidad también pueden limitar quién puede recibirla.
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El tratamiento podría costar millones de dólares por paciente, según informes recientes.
"La pregunta del millón es cómo las personas con la enfermedad podrán permitirse este tratamiento que altera la vida, y cómo el sistema sanitario puede sostener tales costes", declaró Sekeres a Fox News Digital.
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