Un neurólogo comparte impulsores de la demencia y consejos para prevenirla
El Dr. Joel Salinas, neurólogo conductual y profesor asociado de la Facultad de Medicina Grossman de la NYU, habla con Fox News Digital sobre por qué están aumentando los casos de demencia y cómo puede la gente reducir su riesgo.
Los científicos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos eficaces.
Investigadores de la Universidad del College de Londres (UCL) anunciaron los resultados positivos de un ensayo clínico mundial de una nueva terapia génica, la AMT-130.
Desarrollada por la empresa biotecnológica holandesa uniQure, la terapia es la primera que se prueba en personas con Huntington, según los investigadores.
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La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente que daña progresivamente las células nerviosas (neuronas) del cerebro, según la definición de los Institutos Nacionales de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares.
La enfermedad, que suele aparecer entre los 30 y los 50 años, está causada por una mutación en el gen HTT, que hace que las células creen una proteína llamada huntingtina que puede causar daños en el cerebro.
Los científicos pueden haber descubierto la primera terapia para la enfermedad de Huntington, un trastorno cerebral que hasta ahora no ha tenido tratamientos eficaces. iStock)
Los pacientes pueden experimentar una combinación de síntomas de movimiento, cognitivos y psiquiátricos. Son frecuentes los movimientos espasmódicos involuntarios y la rigidez, así como los problemas para andar, hablar y tragar.
Los síntomas cognitivos pueden incluir pérdida de memoria y problemas para concentrarse y tomar decisiones. También pueden aparecer cambios emocionales y de comportamiento, según múltiples fuentes médicas.
La enfermedad suele provocar discapacidad y luego la muerte en los 20 años siguientes al inicio de los síntomas neurológicos, según la UCL.
El AMT-130 es una terapia génica única que se inyecta en el cerebro, introduciendo ADN nuevo y funcional mediante un procedimiento neuroquirúrgico. El fármaco reduce la producción de la proteína dañina huntingtina.
"Mis pacientes en el ensayo son estables a lo largo del tiempo de una forma que no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington".
En el ensayo clínico de tres años realizado en el UCL, 29 pacientes de Huntington recibieron el fármaco experimental. Los que recibieron una dosis alta de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresión de la enfermedad en comparación con las personas que sólo recibieron el tratamiento estándar, informó un comunicado de prensa del estudio.
La progresión de la enfermedad se midió mediante la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington, que evalúa las capacidades motoras, cognitivas y funcionales.
Otro componente del estudio fue la medición de la proteína ligera del neurofilamento (NfL), que se encuentra en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes de Huntington a medida que se dañan más neuronas.
La enfermedad, que suele aparecer entre los 30 y los 50 años, está causada por una mutación en el gen HTT, que hace que las células creen una proteína llamada huntingtina que puede causar daños en el cerebro. iStock)
Se descubrió que los participantes que tomaron el fármaco experimental tenían menos cantidad de la proteína al final del ensayo, aunque los niveles normalmente habrían aumentado entre un 20% y un 30% durante ese periodo de tiempo.
En general, el fármaco se consideró "bien tolerado" con un " perfil de seguridad manejable", según el comunicado.
"Estos datos revolucionarios son la prueba más convincente en este campo hasta la fecha y subrayan el efecto modificador de la enfermedad de Huntington, donde persiste una necesidad urgente", declaró en el comunicado la asesora científica principal, la profesora Sarah Tabrizi, del Centro de Investigación de la Enfermedad de Huntington de la UCL.
"Para los pacientes, el AMT-130 tiene el potencial de preservar la función diaria, mantenerlos en el trabajo más tiempo y ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad".
Los pacientes que recibieron una dosis elevada de AMT-130 experimentaron un 75% menos de progresión de la enfermedad, en comparación con las personas que sólo recibieron el tratamiento estándar para la enfermedad de Huntington. iStock)
Basándose en los resultados, el profesor Ed Wild, investigador principal del centro de ensayos del Centro de la Enfermedad de Huntington de la UCL y la UCLH, afirmó que es "probable" que el AMT-130 sea el primer tratamiento autorizado para ralentizar la enfermedad de Huntington, lo que califica de "algo que realmente cambiará el mundo".
"Mis pacientes del ensayo son estables a lo largo del tiempo de una forma que no estoy acostumbrado a ver en la enfermedad de Huntington, y uno de ellos es mi único paciente con enfermedad de Huntington jubilado médicamente que ha podido volver a trabajar."
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El Dr. Earnest Lee Murray, un neurólogo colegiado del Hospital General del Condado de Jackson, en Jackson( Tennessee), señaló las razones de las dificultades que existen desde hace tiempo para tratar el Huntington.
"El hecho de que potencialmente tengamos la posibilidad de un medicamento que altere el curso real de la enfermedad, en lugar de limitarse a tratar los síntomas, es ciertamente prometedor", afirmó un neurólogo. iStock)
"Ha sido un reto identificar dianas específicas para las terapias", dijo a Fox News Murray, que no participó en el nuevo estudio. "Además, siempre está el reto de atravesar la barrera hematoencefálica" .
La mayoría de las nuevas terapias también utilizan modelos animales en los primeros ensayos clínicos, en los que es difícil reproducir la complejidad del Huntington, añadió.
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Los tratamientos actuales de la enfermedad se centran sólo en los síntomas principales, señaló Lee: "principalmente los movimientos incontrolables que experimentan estos pacientes, denominados corea."
"El hecho de que potencialmente tengamos la posibilidad de un medicamento que altere el curso real de la enfermedad, en lugar de limitarse a tratar los síntomas, es ciertamente prometedor".
Limitaciones potenciales y próximos pasos
Aunque este estudio es "un paso en la dirección correcta", dijo Lee, existen algunas limitaciones.
"Tenemos que trabajar duro para ponerla a disposición de todos los que la necesiten".
"Se trata de una cohorte muy pequeña de pacientes y está en las primeras fases de su posible desarrollo", dijo. "Tenemos que esperar a ver si estudios ciegos más amplios confirman la eficacia potencial del tratamiento y también vigilar los posibles efectos secundarios".
Los resultados del ensayo se presentarán el mes que viene en el Congreso de Investigación Clínica de la EH en Nashville, Tennessee.
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La empresa tiene previsto presentar una solicitud a la FDA para la aprobación acelerada del fármaco a principios del año que viene, según confirmó uniQure a Fox News Digital.
"Si eso ocurre, tenemos que trabajar duro para ponerlo a disposición de todos los que lo necesiten, al tiempo que trabajamos con no menos diligencia para añadir tratamientos más eficaces a la lista", añadió Wild.
