Trump destaca el caso de un niño de dos años que antes era sordo y ahora puede oír gracias a una «cura milagrosa»
Durante un acto celebrado el jueves en la Casa Blanca, una madre contó cómo su hijo, que era sordo, ahora puede oír.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) acaba de aprobar un nuevo tratamiento para la pérdida auditiva genética.
El tratamiento, Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), es la primera terapia génica basada en un vector doble de virus adenoasociado (AAV) , lo que significa que utiliza dos virus inofensivos para introducir el fármaco en las células.
En un comunicado de prensa de la FDA, la agencia calificó la terapia de «revolucionaria» y destacó su potencial para tratar tanto a pacientes pediátricos como adultos con pérdida auditiva «grave a profunda» relacionada con el gen OTOF.
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En 2025 se publicaron en *The New England Journal of Medicine* los resultados positivos de los ensayos clínicos, que confirmaban que la terapia génica «mejoró la audición en pacientes con sordera relacionada con el OTOF, permitiéndoles oír de forma natural y normalizando la sensibilidad auditiva en tres de los doce pacientes tratados».
La Administración de Alimentos y Medicamentos acaba de aprobar un nuevo tratamiento para la pérdida auditiva genética. (iStock)
La aprobación de la FDA supone el primer tratamiento modificador de la enfermedad para la sordera relacionada con el OTOF.
Según el comunicado, esta es la sexta autorización de un medicamento en el marco del programa piloto «National Priority Voucher» (CNPV) del comisionado de la FDA y la primera terapia génica que se aprueba a través de esta iniciativa.
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«La aprobación de hoy supone un hito importante en el tratamiento de la pérdida auditiva genética», declaró Marty Makary, comisionado de la FDA, en un comunicado.
«A través del programa piloto de vales de prioridad nacional, la agencia está acelerando el desarrollo de terapias para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas, al tiempo que demuestra que podemos evaluar con éxito incluso las solicitudes más complejas —como las nuevas terapias génicas de doble vector y los productos combinados que requieren la coordinación de múltiples oficinas y centros— en plazos considerablemente más cortos».
El director de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), Marty Makary, habla durante una rueda de prensa junto al secretario de Salud y Servicios Humanos, Robert . Kennedy Jr., en el Departamento de Salud y Servicios Humanos en Washington, D.C., el 29 de octubre de 2025, donde comentan los planes del Gobierno para reducir el coste de los medicamentos. (AnnabelleReuters)
Otarmeni se administra mediante una intervención quirúrgica como tratamiento único, utilizando una aguja y un tubo muy fino para introducir el medicamento directamente en el oído interno (la cóclea) de ambos oídos.
Según la FDA, la terapia consiste en introducir una copia sana del gen OTOF en células clave del oído interno, lo que ayuda a restaurar la proteína otoferlina para que las señales auditivas puedan enviarse al cerebro.
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El tratamiento está indicado para pacientes cuya función de las células ciliadas externas se mantiene intacta y para aquellos que no hayan recibido previamente un implante coclear en el mismo oído. Los efectos secundarios pueden incluir infección del oído medio, náuseas, mareos y dolor durante la intervención.
Según la FDA, los efectos secundarios de Otarmeni pueden incluir infección del oído medio, náuseas, mareos y dolor durante el procedimiento. (iStock)
Según el comunicado, la FDA celebrará una reunión pública el 4 de junio para debatir la puesta en marcha del programa, los criterios de elegibilidad y otros procesos relacionados con la distribución.
Rachel , audióloga sénior de hear.com, dijo que esta aprobación supone un «hito importante en el ámbito de la salud auditiva».
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«Aunque esta terapia génica de una sola dosis se limita a una población genética concreta, pone de relieve la importancia del diagnóstico precoz y de las pruebas genéticas», declaró a Fox News el experto con sede en Pensilvania, que no participó en el estudio.
«Avances como este reflejan un progreso significativo en la ciencia de la audición y demuestran cómo los tratamientos biológicos, la tecnología y la atención clínica convergen cada vez más para mejorar los resultados a largo plazo de los pacientes».
