Un niño pequeño con diabetes tipo 1 cuenta detalles sorprendentes sobre su enfermedad
Bain Brandon, un bebé al que le diagnosticaron diabetes tipo 1 el año pasado, le explica su enfermedad a su madre, Marlee. Ella se quedó alucinada cuando su hijo de 20 meses fue capaz de explicar algunos aspectos de la enfermedad.
Unos investigadores han desarrollado una terapia basada en ARNm que podría ayudar a prevenir o retrasar la aparición de la diabetes tipo 1.
Según la Asociación Americana de Diabetes, en esta enfermedad autoinmune crónica, el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye las células beta del páncreas que producen insulina. Las personas con diabetes tipo 1 deben inyectarse insulina a diario para sobrevivir y controlar sus niveles de azúcar en sangre.
Con el objetivo de prevenir la enfermedad —que afecta a unos 1,9 millones de estadounidenses—, Chicago de la Universidad de Chicago han desarrollado un sistema de «nanopartículas» que envía instrucciones genéticas (ARN mensajero) directamente a las células que producen insulina, según un comunicado de prensa.
Cuando el ARNm entró en las células, las indujo a producir PD-L1, una proteína que puede proteger contra los ataques del sistema inmunitario. Los investigadores señalaron que se ha demostrado que esta proteína previene las enfermedades autoinmunes, la inflamación y el daño a los tejidos sanos durante una infección.
Unos investigadores han desarrollado una terapia de ARNm que podría ayudar a prevenir o retrasar la aparición de la diabetes tipo 1. (iStock)
En los primeros ensayos con animales, las nanopartículas llegaron a las células diana y desencadenaron el efecto protector. Según el comunicado, este enfoque también demostró su eficacia en modelos animales en los que se trasplantaron células beta humanas a ratones.
Los resultados se publicaron en la revista Cell Reports Medicine.
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«En esta prueba de concepto terapéutica inicial, demostramos que podíamos administrar ARNm de PD-L1 con nuestro sistema de nanopartículas, retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 en ratones y también mostrar una posible relevancia traslacional en células humanas», afirmó en el comunicado el autor principal del estudio, Jacob Enríquez, doctor y becario posdoctoral en la Universidad de Chicago.
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«Así que no solo hemos creado un vehículo para el transporte a las células beta, lo cual es innovador y emocionante, sino que también hemos demostrado que estas pueden producir PD-L1 para la protección inmunitaria».
Los investigadores señalaron que se necesitan más pruebas para confirmar la seguridad, la dosis y la eficacia antes de pasar a los ensayos en humanos. (iStock)
La principal limitación del estudio fue que se llevó a cabo en modelos de laboratorio y con animales, y no en seres humanos. Tampoco analizó las implicaciones en cuanto a la seguridad a largo plazo ni cuánto tiempo duraba la protección.
Los investigadores señalaron que se necesitan más pruebas para confirmar la seguridad, la dosis y la eficacia antes de pasar a los ensayos en humanos.
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Si los futuros estudios en humanos confirman estos hallazgos, este enfoque podría servir como una nueva forma de prevenir o retrasar la diabetes tipo 1 al proteger las células productoras de insulina, afirmaron los investigadores. Las estrategias de prevención actuales suelen implicar una modificación general del sistema inmunitario para frenar el ataque autoinmune contra las células productoras de insulina.
Si los futuros estudios en humanos confirman estos hallazgos, este enfoque podría servir como una nueva forma de prevenir o retrasar la diabetes tipo 1 al proteger las células productoras de insulina, afirmaron los investigadores. (iStock)
«Esto está generando un nuevo nivel de entusiasmo, porque ahora estamos pensando en crear células beta utilizando los conocimientos que hemos acumulado a lo largo de los años», afirmó el coautor Raghu G. Mirmira, quien también es director del Centro de Investigación y Formación sobre la Diabetes de la Universidad de Chicago.
«De cara al futuro, es una herramienta prometedora porque nos permite actuar sobre un tipo específico de célula sin dañar a las demás».
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El estudio recibió financiación de Breakthrough T1D y de los Institutos Nacionales de Salud.
