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Unos investigadores han desarrollado una terapia con ARNm que podría ayudar a prevenir o ralentizar la aparición de la diabetes tipo 1.

Según la Asociación Americana de Diabetes, en esta enfermedad autoinmune crónica, el sistema inmunitario del cuerpo ataca y destruye las células beta del páncreas que producen insulina. Las personas con diabetes tipo 1 tienen que inyectarse insulina a diario para sobrevivir y controlar los niveles de azúcar en sangre.

Con el objetivo de prevenir esta enfermedad —que afecta a unos 1,9 millones de estadounidenses—, Chicago de la Universidad de Chicago han desarrollado un sistema de «nanopartículas» que envía instrucciones genéticas (ARN mensajero) directamente a las células que producen insulina, según un comunicado de prensa.

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Cuando el ARNm entró en las células, las indujo a producir PD-L1, una proteína que puede proteger contra los ataques del sistema inmunitario. Los investigadores señalaron que se ha demostrado que esta proteína previene las enfermedades autoinmunes, la inflamación y el daño a los tejidos sanos durante una infección.

Un hombre con diabetes se está midiendo el azúcar en sangre

Unos investigadores han desarrollado una terapia con ARNm que podría ayudar a prevenir o frenar la aparición de la diabetes tipo 1. (iStock)

En los primeros ensayos con animales, las nanopartículas llegaron a las células diana y activaron el efecto protector. Según el comunicado, este enfoque también demostró ser eficaz en modelos animales en los que se trasplantaron células beta humanas a ratones.

Los resultados se publicaron en la revista Cell Reports Medicine.

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«En esta prueba de concepto terapéutica inicial, hemos demostrado que podemos administrar ARNm de PD-L1 con nuestro sistema de nanopartículas, retrasar la progresión de la diabetes tipo 1 en ratones y también mostrar una posible relevancia traslacional en células humanas», afirmó en el comunicado el autor principal del estudio, Jacob Enriquez, Ph.D., investigador posdoctoral en la UChicago. 

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«Así que no solo hemos creado un vehículo para llevar la sustancia a las células beta, lo cual es innovador y emocionante, sino que también hemos demostrado que estas pueden producir PD-L1 para ofrecer protección inmunológica».

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Los investigadores señalaron que hay que hacer más pruebas para confirmar la seguridad, la dosis y la eficacia antes de pasar a los ensayos en personas. (iStock)

La principal limitación del estudio fue que se llevó a cabo en modelos de laboratorio y con animales, y no en personas. Tampoco analizó las implicaciones en cuanto a la seguridad a largo plazo ni cuánto tiempo duraba la protección.

Los investigadores señalaron que hay que hacer más pruebas para confirmar la seguridad, la dosis y la eficacia antes de pasar a los ensayos en personas.

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Si los futuros estudios en humanos confirman estos hallazgos, este enfoque podría servir como una nueva forma de prevenir o retrasar la diabetes tipo 1 al proteger las células productoras de insulina, según afirmaron los investigadores. Las estrategias de prevención actuales suelen consistir en modificar de forma generalizada el sistema inmunitario para frenar el ataque autoinmune contra las células productoras de insulina.

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Si los futuros estudios en humanos confirman estos hallazgos, este enfoque podría servir como una nueva forma de prevenir o retrasar la diabetes tipo 1 al proteger las células productoras de insulina, según afirmaron los investigadores. (iStock)

«Esto está generando un nuevo nivel de entusiasmo, porque ahora estamos pensando en diseñar células beta con los conocimientos que hemos acumulado a lo largo de los años», dijo el coautor Raghu G. Mirmira, que también es director del Centro de Investigación y Formación sobre la Diabetes de la Universidad de Chicago.

«De cara al futuro, es una herramienta prometedora porque nos permite actuar sobre un tipo específico de célula sin dañar a las demás».

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El estudio recibió financiación de Breakthrough T1D y de los Institutos Nacionales de Salud.