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Un fármaco llamado ribociclib, utilizado actualmente para tratar el cáncer de mama, podría ralentizar la progresión de ciertos gliomas pediátricos de alto grado, un tipo agresivo de cáncer cerebral infantil, según ha descubierto un nuevo estudio.

El ribociclib (marca comercial Kisqali) es un inhibidor de la CDK4/6, un tipo de fármaco que se dirige a enzimas específicas -incluida la proteína CDK6- para impedir el crecimiento de las células cancerosas.

En el estudio, publicado en la revista Cancer Cell, una paciente de 10 años que había sufrido una segunda recaída de glioma pediátrico de alto grado -y no tenía otras opciones de tratamiento- experimentó 17 meses de "supervivencia sin progresión" tras tomar ribociclib.

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La paciente tenía un glioma hemisférico difuso (GHD), que suele desarrollarse en los lóbulos frontal, parietal y temporal del cerebro.

"Estos resultados tan tempranos son extraordinarios, dado el mal pronóstico típico de los niños a los que se diagnostican estos agresivos tumores cerebrales", según un comunicado de prensa del Instituto de Investigación Oncológica (ICR) de Londres.

Médico abrazando a un niño

Un fármaco llamado ribociclib, que actualmente se utiliza para tratar el cáncer de mama, podría ralentizar la progresión de ciertos gliomas pediátricos de alto grado. (iStock)

Este tipo de tumor suele progresar a los 3½ meses de la recidiva.

Han pasado cuatro años desde que la paciente recibió el diagnóstico. Actualmente sigue recibiendo tratamiento, según el comunicado.

"Por fin estamos empezando a ver aparecer más terapias dirigidas para diferentes formas de cáncer cerebral".

"El ribociclib se eligió en función del perfil genético del tumor de la paciente, que mostraba marcadores relevantes", dijo el Dr. Gregory Nalesnik, oncólogo pediátrico del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering de Nueva York, que no participó en el estudio pero revisó los resultados.

El fármaco también demostró su eficacia en ratones: el 100% de los ratones tratados con ribociclib sobrevivieron durante 110 días tras el tratamiento, frente a sólo el 25% de los ratones que recibieron un placebo.

Tumor de cáncer de glioma

Los gliomas de alto grado (GAG) son tumores agresivos del cerebro y la médula espinal que pueden aparecer en niños y adultos. (iStock)

El estudio, dirigido por el ICR y el Instituto Oncológico Dana-Farber de Boston, fue financiado en parte por The Brain Tumour Charity y Cancer Research UK.

"Por fin estamos empezando a ver aparecer más terapias dirigidas para diferentes formas de cáncer cerebral", afirma en el comunicado de prensa la autora principal, la Dra. Mariella Filbin, codirectora del Centro de Excelencia de Tumores Cerebrales del Centro de Cáncer Infantil y Trastornos Sanguíneos Dana-Farber/Boston.

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"Nuestros pacientes necesitan realmente estas nuevas opciones de tratamiento".

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó el ribociclib en marzo de 2017 para el tratamiento de ciertos tipos de cáncer de mama avanzado o metastásico en mujeres posmenopáusicas.

Qué hay que saber sobre los gliomas de alto grado

Los gliomas de alto grado (GAG) son tumores agresivos del cerebro y la médula espinal que pueden aparecer en niños y adultos.

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Este tipo de tumor constituye alrededor del 10% de los tumores cerebrales pediátricos, según la Asociación Americana de Tumores Cerebrales (ABTA).

Suelen ser difíciles de tratar porque a menudo crecen en el tejido del sistema nervioso central.

Niño paciente con enfermera

Una paciente de 10 años (no aparece en la foto) que había sufrido una segunda recaída de glioma pediátrico de alto grado -y no tenía otras opciones de tratamiento- experimentó 17 meses de "supervivencia sin progresión" tras tomar ribociclib. (iStock)

En los niños a los que se diagnostica un glioma de alto grado, la tasa de supervivencia global es inferior a dos años, y menos del 30% de los pacientes sobreviven cinco años.

Los tratamientos actuales incluyen cirugía, radioterapia y quimioterapia, aunque estos fármacos han demostrado ser más eficaces en adultos que en niños, señala la ABTA.

Los resultados son prometedores, pero se necesita más investigación

Dr. Marc Siegel, analista médico principal de Fox News y profesor clínico de medicina en el Centro Médico Langone de la NYUno participó en el estudio, pero compartió sus opiniones sobre el potencial del fármaco.

"Se trata de una terapia dirigida que se ha utilizado en el cáncer de mama para atacar los factores de crecimiento de la superficie del cáncer", declaró a Fox News Digital. 

"Ahora se muestra algo prometedor en la ralentización de la progresión de varios meses en un glioma infantil raro pero mortal (neoplasia maligna en las células de sostén del cerebro)". 

"Esta investigación nos ayuda a comprender mejor qué impulsa esta devastadora enfermedad en los niños".

A mayor escala, el fármaco podría dirigirse a más proteínas del factor de crecimiento de las células cancerosas, señaló Siegel.

"Este enfoque puede combinarse con otros tratamientos, como la cirugía y la radiación, para ayudar a prolongar la vida", añadió.

Sensibilización sobre el cáncer cerebral

En los niños diagnosticados de un glioma de alto grado, la tasa de supervivencia global es inferior a dos años, y menos del 30% de los pacientes sobreviven cinco años. (iStock)

El estudio pone de relieve la creciente prevalencia de la terapia dirigida, comentó Nalesnik.

"El uso de terapias guiadas por marcadores tumorales moleculares es cada vez más frecuente en el mundo de la oncología", declaró a Fox News Digital. 

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"A veces llamados "terapias dirigidas", estos tratamientos son mucho más específicos que las quimioterapias tradicionales, que son globalmente citotóxicas (tóxicas para las células vivas) en general". 

Niño paciente con médico

"Esta investigación nos ayuda a comprender mejor qué impulsa esta devastadora enfermedad en los niños", dijo un científico. (iStock)

Según Nalesnik, las terapias dirigidas como el ribociclib, diseñadas para abordar la causa fundamental del comportamiento nocivo de una célula cancerosa, suelen tener menos efectos secundarios que la quimioterapia convencional.

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Aunque las terapias dirigidas resultan prometedoras en el tratamiento de los cánceres agresivos, los expertos coinciden en que se necesita más investigación.

"Aunque se necesitan más ensayos clínicos para aportar pruebas de la eficacia e información sobre los efectos secundarios (tanto a corto como a largo plazo), aplaudo a los autores en su aplicación de la investigación traslacional y el uso de la terapia dirigida para el glioma pediátrico de alto grado", añadió Nalesnik.

Cáncer infantil

De cara al futuro, los investigadores esperan que este estudio allane el camino a ensayos clínicos que incluyan a más pacientes. (iStock)

De cara al futuro, los investigadores esperan que este estudio allane el camino a ensayos clínicos que incluyan a más pacientes.

"Esta investigación nos ayuda a comprender mejor qué impulsa esta devastadora enfermedad en los niños", afirma en el comunicado de prensa el Dr. Simon Newman, director científico de The Brain Tumour Charity. 

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"Sabemos que los tratamientos actuales no son eficaces y que encontrar puntos vulnerables en las células cancerosas podría conducir a tratamientos nuevos y específicos para ayudar a los niños a vivir más y mejor. Aunque esto es muy pronto, esperamos que proporcione algunos datos para informar los ensayos clínicos en el futuro."

Fox News Digital se puso en contacto con los investigadores del estudio y con la ABTA para obtener sus comentarios.