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Cinco niños que nacieron completamente sordos han conseguido revertir la pérdida de audición tras recibir una "innovadora" terapia génica.
El ensayo clínico, codirigido por el Mass Eye and Ear de Boston y el Eye & ENT Hospital de la Universidad de Fudan de Shanghaifue el primero del mundo en aplicar la terapia génica a niños en ambos oídos, según los investigadores.
La investigación acaba de publicarse en Nature Medicine el 5 de junio.
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Además de recuperar la audición, los niños participantes en el ensayo -cuyas edades oscilaban entre 1 y 11 años- también fueron capaces de identificar el origen y la ubicación de los sonidos, incluso en entornos ruidosos, dijeron los investigadores.
Se trataba de la continuación de un ensayo anterior que comenzó en diciembre de 2022, en el que el equipo de investigación realizó con éxito la terapia génica en un solo oído. Este nuevo estudio demostró que el tratamiento en ambos oídos producía beneficios aún mayores.
Cinco niños que nacieron completamente sordos han visto revertida su pérdida de audición tras recibir una "innovadora" terapia génica. (Hospital Oftalmológico y ORL de la Universidad de Fudan)
Todos los niños del estudio padecían una forma hereditaria de sordera denominada DFNB9, causada por mutaciones en el gen OTOF.
La enfermedad se produce cuando el gen OTOF es incapaz de producir una proteína llamada otoferlina, que es esencial para transmitir las señales sonoras del oído al cerebro.
Como consecuencia, los niños no podían oír ni hablar.
"Se eligió a los niños porque serían los más beneficiados de la intervención temprana de la terapia génica, sobre todo en la adquisición del habla", dijo en una entrevista a Fox News Digital Zheng-Yi Chen, DPhil, autora del estudio y científica asociada de los Laboratorios Eaton-Peabody del Mass Eye and Ear de Boston.
"Sin embargo, desde el punto de vista de la seguridad, es más arriesgado para los niños".
Cómo funciona el procedimiento
Durante el procedimiento quirúrgico "mínimamente invasivo", los médicos administraron una inyección del gen humano OTOF en los oído interno de los niños.
Los niños permanecieron en el hospital entre siete y diez días en observación.
"Al cabo de cuatro semanas, los niños mostraron percepción auditiva en las pruebas, y luego, gradualmente, adquirieron la capacidad de hablar", dijo Chen.
El Dr. Yilai Shu se comunica con un joven paciente en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan. (Hospital Oftalmológico y ORL de la Universidad de Fudan)
En las familias, la respuesta al sonido se notó en dos o tres semanas.
"Los cinco pacientes han recuperado la audición, han mejorado la percepción del habla y la percepción de la fuente sonora en entornos ruidosos", afirma Chen.
Los participantes sólo experimentaron efectos adversos leves, como fiebre y vómitos.
"Es la primera vez en la historia que se invierte la pérdida de audición mediante terapia génica".
"No hubo efectos adversos graves", dijo. "Todos se recuperaron sin ninguna intervención".
Se pretende que la terapia génica sea un tratamiento único y no será necesario repetirlo, según los investigadores, aunque es probable que los niños necesiten terapia del habla.
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Hasta ahora, no ha habido ningún tratamiento único para la pérdida de audición, aparte de los implantes cocleares, según el investigador Yilai Shu M.D., PhD, director del Centro de Diagnóstico y Tratamiento de la Pérdida de Audición Genética del Hospital Fudan de Shanghai.
"Es la primera vez en la historia que se invierte la pérdida de audición mediante terapia génica", dijo Shu a Fox News Digital. "Y, por supuesto, creemos que esto tendrá un profundo impacto en la vida de los niños".
En la foto, el equipo del Dr. Yilai Shu trabaja en el laboratorio del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan. (Hospital Oftalmológico y ORL de la Universidad de Fudan)
Chang Yiyi, una madre de Shanghai cuyo hijo de 3 años, Zhu Yangyang, participó en el juicio, habló con Fox News Digital sobre la experiencia.
"Cuando Zhu no podía hablar a los 2 años y no respondía a los sonidos, nos dimos cuenta de que había un problema", dijo.
Tras unas pruebas de audición, se determinó que el hijo de Yiyi padecía sordera total.
"Fue increíble, la mejor sensación. Fue como un milagro".
"Se frustraba mucho porque no podía entender, no podía hablar, no podía oír", dijo.
Veintitrés días después de recibir la terapia génica, el niño respondió por primera vez a alguien que le llamaba.
"Fue increíble, la mejor sensación", dijo Yiyi a Fox News Digital. "Fue como un milagro."
"Ahora puede decir 'mamá' y 'quiero' y algunas frases sencillas".
El Dr. Yilai Shu (centro) en el quirófano del Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan. (Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan)
Aproximadamente 430 millones de personas en todo el mundo padecen una pérdida de audición discapacitante, incluidos 34 millones de niños, según la Organización Mundial de la Salud.
Más del 50% de los casos de pérdida de audición son consecuencia de la genética.
La terapia génica es prometedora, pero existen limitaciones, según un experto
La Dra. Amy Sarow, la con sede en Michigan audióloga principal de Soundly, un mercado de atención sanitaria auditiva, señaló que la terapia génica ha tenido cierto éxito en el tratamiento del cáncer y las enfermedades oculares, junto con otras áreas emergentes.
"Es emocionante pensar en cómo la terapia génica podría repercutir en millones de personas con pérdida de audición en todo el mundo", declaró Sarow, que no participó en la terapia génica experimental, a Fox News Digital.
"Sin embargo, es esencial subrayar que existen muchas causas de pérdida de audición, y que un tipo de terapia génica no será adecuado para todos los tipos".
Incluso entre causas genéticas de la sordera, distintos genes pueden causar anomalías o disfunciones que afectan a distintas vías auditivas, según Sarow.
"Así pues, el desarrollo de intervenciones terapéuticas específicas depende de la causalidad y aún tardará tiempo en desarrollarse".
El Dr. Yilai Shu examina a un joven paciente en el Hospital Oftalmológico y Otorrinolaringológico de la Universidad de Fudan. (Hospital Oftalmológico y ORL de la Universidad de Fudan)
Además, Sarow señaló que la "reversión" de la pérdida de audición no significa que el individuo recupere totalmente su capacidad auditiva normal.
"Los tres primeros años de vida son muy importantes para la adquisición del lenguaje, y aunque estos niños estarían por detrás de sus compañeros con audición normal (al haber pasado los primeros años de vida con sordera profunda), aún tendrían la posibilidad de 'ponerse al día' hasta cierto punto", afirma.
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"La investigación nos dice que cuanto más joven sea la intervención, mejor para el desarrollo potencial del lenguaje".
Como ocurre con cualquier intervención, la terapia génica puede entrañar riesgos. "Un riesgo potencial es que el tratamiento no tenga éxito en todos los casos", afirma Sarow.
"Otro riesgo potencial es que la terapia génica dirigida no funcione en la región objetivo".
¿Y ahora qué?
El siguiente paso es seguir a los pacientes del ensayo durante un periodo de tiempo más largo para garantizar que los resultados positivos sean estables, dijo Shu.
Hasta ahora, no ha habido ningún tratamiento único para la pérdida de audición, aparte de los implantes cocleares, según uno de los investigadores. (iStock)
Basándose en los resultados del primer estudio, los investigadores esperan que la capacidad auditiva de los pacientes siga mejorando con el tiempo.
"Luego queremos ampliarlo a pacientes de más edad, y calibrar cómo funciona el tratamiento en adultos mayores", dijo.
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"En última instancia, queremos que el paciente pueda elegir la opción de tratamiento que desee".
Los investigadores también tienen previsto iniciar el proceso de búsqueda de la aprobación de la FDA para llevar la terapia génica a EE.UU.
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"Estamos trabajando para llevar esto a la gente de fuera de China, incluido EE.UU., lo antes posible", Shu Fox News Digital.
Los investigadores también esperan ampliar este tipo de terapia génica para tratar otros tipos de sordera en el futuro.