La investigación con células madre muestra nuevas posibilidades para tratar las cardiopatías infantiles
El Director Temático de Medicina de Células Madre del Instituto Murdoch de Investigación Infantil (MCRI), el profesor Enzo Porrello, habla de cómo las células madre podrían ser clave en el tratamiento de las cardiopatías infantiles y de las posibles causas de las cardiopatías congénitas.
El renombrado médico visionario inglés William Harvey escribió en 1651 que nuestra sangre contiene todos los secretos de la vida.
"Y así concluyo que la sangre vive y se nutre de sí misma y no depende en modo alguno de ninguna otra parte del cuerpo como anterior a ella o más excelente", escribió. "De modo que a partir de esto podemos percibir las causas no sólo de la vida en general... sino también de la vida más larga o más corta, del sueño y de la vigilia, de la habilidad, de la fuerza, etc.".
El Dr. Kevin Watt, jefe de equipo del Laboratorio de Regeneración y Enfermedades Cardiacas del Instituto Murdoch de Investigación Infantil (MCRI) de Melbourne, Australia, comprende profundamente este concepto.
Lo vive cada día, ya que él y sus compañeros investigadores estudian y reprograman el potencial de la sangre para tratar enfermedades, concretamente la insuficiencia cardiaca en niños.
Basándose en el trabajo del Dr. Shinya Yamanaka de Japón, que descubrió que las células especializadas podían reprogramarse de nuevo a células madre inmaduras, Watt y sus colaboradores han llevado este trabajo varios pasos más allá.
Durante los próximos ensayos clínicos, "se coserán grandes láminas de tejido cardiaco en el corazón insuficiente", dijo el Dr. Kevin Watt, jefe de equipo del Laboratorio de Regeneración y Enfermedades Cardiacas del Instituto Murdoch de Investigación Infantil (MCRI) de Melbourne, Australia. (MCRI)
Han utilizado pequeñas moléculas para convertir estas nuevas células madre de la sangre en células cardiacas.
Se desarrollan pequeños organoides cardíacos en el laboratorio, que luego pueden inyectarse en los corazones insuficientes de los niños.
Gracias al apoyo filantrópico del Instituto Murdoch, los trabajos avanzan rápidamente y ya han demostrado su eficacia en ratones, cerdos y ovejas.
"La visión de nuestra investigación es desarrollar nuevas terapias que puedan transformar la vida de los niños con insuficiencia cardiaca".
Pronto empezarán los ensayos clínicos en humanos y, como me dijo el Dr. Watt en una entrevista desde Australia, "se coserán grandes láminas de tejido cardiaco en el corazón que falla".
La insuficiencia cardiaca congénita, así como los efectos secundarios de la quimioterapia en los niños, serán objetivos de esta terapia milagrosa. Millones de niños de todo el mundo sufren a diario estas afecciones.
Los investigadores del MCRI están estudiando y reprogramando el potencial de la sangre para tratar enfermedades, concretamente la insuficiencia cardiaca en niños. (MCRI)
Watt dijo que determinadas quimioterapias (antraciclinas) tienen un mayor riesgo de insuficiencia cardiaca -hasta un 15% de las veces- y que este tratamiento puede ser útil para proteger el corazón.
Watt declaró: "La insuficiencia cardíaca sigue siendo un reto clínico urgente e insatisfecho en todo el mundo. Aunque hemos logrado avances significativos durante varias décadas en el tratamiento de la enfermedad, carecemos de terapias específicas para tratar estas afecciones devastadoras."
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Y añadió: "Más de 500.000 niños de todo el mundo padecen una insuficiencia cardíaca avanzada que requiere un trasplante. La visión de nuestra investigación es desarrollar nuevas terapias que puedan transformar la vida de los niños con insuficiencia cardíaca."
"Más de 500.000 niños de todo el mundo padecen una insuficiencia cardíaca avanzada que requiere un trasplante. La visión de nuestra investigación es desarrollar nuevas terapias que puedan transformar la vida de los niños con insuficiencia cardiaca." (iStock)
Para conseguirlo, dijo, "utilizamos una tecnología llamada células madre pluripotentes inducidas, con la que podemos convertir células de la sangre o de la piel de pacientes con insuficiencia cardiaca en células madre que luego convertimos en células cardiacas... o incluso fabricar tejidos cardiacos de ingeniería que se pueden coser al corazón del paciente para ayudarle a bombear."
Las células objetivo de la sangre se denominan células mononucleares de sangre periférica (CMSP).
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Se les "hace retroceder en el tiempo hasta un momento anterior, antes de que se diferenciaran en células cardíacas o renales", dijo.
Entonces se pueden impulsar para que se conviertan en células cardíacas sanas o se pueden corregir mutaciones u otras anomalías.
Aunque el equipo del Instituto Murdoch de Investigación Infantil está fabricando células cardiacas a partir de células madre de la sangre para su uso clínico, también está utilizando estas células madre para idear nuevos fármacos para tratar directamente la insuficiencia cardiaca.
El equipo del MCRI de Melbourne (mostrado arriba) es pionero en "métodos para convertir células madre en tejidos cardíacos en miniatura". (MCRI)
Dijo Watt: "Utilizando células madre de pacientes con insuficiencia cardiaca causada por la quimioterapia, estamos desarrollando activamente nuevos fármacos y tratamientos basados en células que creemos que transformarán la vida de los pacientes con estas afecciones... Nuestro grupo de investigación ha sido pionero en métodos para convertir estas células madre en tejidos cardiacos en miniatura que pueden utilizarse para modelar la enfermedad en un plato, con el fin de identificar nuevas dianas farmacológicas para el desarrollo de nuevas terapias."
Estos tratamientos son personalizados y muy caros, pero también muy eficaces.
"Utilizando células madre de pacientes con insuficiencia cardiaca causada por la quimioterapia, estamos desarrollando activamente nuevos fármacos y tratamientos basados en células que creemos que transformarán la vida de los pacientes con estas afecciones." (MCRI)
Corregir la insuficiencia cardiaca en los niños pequeños está a sólo unos años de convertirse en realidad.
Es un milagro navideño que depende del tipo de apoyo filantrópico que el MCRI es famoso por organizar.
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"El apoyo filantrópico desempeña un papel fundamental a la hora de acelerar el desarrollo de estos tratamientos nuevos y transformadores", dijo Watt, "y este apoyo será esencial mientras trabajamos para llevar las terapias de precisión basadas en células madre para la insuficiencia cardiaca a todos los niños que lo necesiten."
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