Un participante en un estudio sobre el Alzheimer desafía las probabilidades al resistir la enfermedad
Doug , de Seattle, parecía destinado a desarrollar la enfermedad de Alzheimer, pero, contra todo pronóstico genético, ha eludido la demencia común durante décadas.
Una nueva investigación sugiere que una píldora experimental podría ralentizar la pérdida de memoria y el encogimiento del cerebro en algunos pacientes con Alzheimer.
La píldora, llamada ALZ-801 (valiltramiprosato), demostró ser eficaz en personas con Alzheimer en fase inicial y dos copias del gen APOE4, que multiplica por diez el riesgo de padecer Alzheimer.
Investigadores de Alzheon, Inc., una empresa Massachusetts , llevaron a cabo un ensayo de fase III en el que participaron 325 personas con Alzheimer en fase inicial —ya fuera con deterioro cognitivo leve (DCL) o demencia leve—, todas ellas portadoras del gen APOE4, según un comunicado de prensa.
A los participantes, con edades comprendidas entre los 50 y los 80 años, se les administró aleatoriamente pastillas de ALZ-801 o un placebo durante aproximadamente 18 meses.
En el grupo general, ALZ-801 mostró una cierta ralentización del deterioro cognitivo y de la memoria, pero la diferencia no fue estadísticamente significativa.
Una nueva investigación sugiere que una píldora experimental podría ralentizar la pérdida de memoria y el encogimiento del cerebro en algunos pacientes con Alzheimer. (iStock)
Sin embargo, solo en las personas con las primeras etapas del Alzheimer que tenían un deterioro cognitivo leve, la pastilla pareció ralentizar el deterioro de la memoria en un 50 % y detener casi todo el deterioro cognitivo diario.
Las personas diagnosticadas con DCL experimentan un deterioro de las capacidades cognitivas, incluyendo la memoria, el lenguaje o la percepción visual/espacial; sin embargo, mantienen la capacidad de realizar de forma independiente la mayoría de las actividades de la vida diaria», explicó a Fox News Christopher , doctor y director sénior de iniciativas científicas globales de la Asociación de Alzheimer de Chicago, que no participó en el estudio.
Las personas que tomaban la pastilla dos veces al día también presentaban una reducción más lenta del cerebro, especialmente en el hipocampo, que controla la memoria y el pensamiento, con una atrofia aproximadamente un 18 % menor que las que tomaban el placebo.
Los resultados se publicaron en la revista médica Drugs.
La píldora, llamada ALZ-801 (valiltramiprosato), demostró ser eficaz en personas con Alzheimer en fase inicial y dos copias del gen APOE4, que multiplica por diez el riesgo de padecer Alzheimer. (iStock)
Según los investigadores, los principales efectos secundarios notificados fueron náuseas, vómitos y pérdida de apetito.
La píldora experimental podría llegar a servir como alternativa doméstica a los medicamentos para el Alzheimer actualmente aprobados, lecanemab o donanemab, que requieren infusiones intravenosas.
«Es muy posible que tenga futuro como parte del creciente arsenal de medicamentos contra el Alzheimer».
Los fármacos actuales, que son tratamientos con anticuerpos monoclonales diseñados para descomponer las placas amiloides en el cerebro, también se han relacionado con inflamación cerebral y hemorragias. Ese efecto secundario no se observó con ALZ-801, que actúa previniendo la formación de placas amiloides en primer lugar.
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«En este ensayo, el hecho de que los individuos APOE-ε4/ε4 no mostraran un aumento de la hemorragia cerebral o la inflamación es alentador y sugiere que este fármaco puede ser relativamente seguro en una población que, por lo demás, presenta un mayor riesgo de sufrir efectos secundarios», señaló Weber.
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El Dr. Marc Siegel, analista médico Fox News , se hizo eco de esta ventaja.
«Este fármaco se puede administrar antes de que las placas se formen por completo, por lo que la prevención puede ser un objetivo», explicó Siegel, que tampoco participó en el estudio, a Fox News . «Como resultado, no observamos la inflamación cerebral que a veces es un efecto secundario de los anticuerpos monoclonales que disuelven las placas».
Los medicamentos para el Alzheimer disponibles actualmente, que son tratamientos con anticuerpos monoclonales diseñados para descomponer las placas amiloides en el cerebro, se han relacionado con inflamación cerebral y hemorragias. (iStock)
El estudio tenía algunas limitaciones, señalaron los investigadores, principalmente que los resultados más sólidos solo se observaron en el grupo en fase más temprana y no en todos los participantes.
El ensayo también incluyó únicamente a portadores del gen APOE4, que comprende aproximadamente el 15 % de los pacientes con Alzheimer.
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El estudio también fue relativamente corto, por lo que se necesitan ensayos de seguimiento más prolongados para confirmar los resultados.
Weber reiteró que los resultados primarios y secundarios del ensayo fueron negativos.
«Dicho esto, los análisis de seguimiento con subgrupos específicos fueron alentadores, incluyendo que el tratamiento provocó una ralentización significativa de la contracción del hipocampo, una sección del cerebro que desempeña un papel muy importante en la memoria», declaró Fox News .
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Según Weber, un aspecto alentador de este fármaco experimental es su potencial para complementar otros fármacos que tratan la enfermedad de Alzheimer en fase inicial.
«Este tratamiento podría utilizarse en combinación con otros tratamientos antiamiloides, aunque se necesita más evidencia para comprender cómo podría utilizarse este fármaco como parte de una terapia combinada», afirmó.
«Este tratamiento podría utilizarse en combinación con otros tratamientos antiamiloides, aunque se necesitan más pruebas para comprender cómo podría utilizarse este fármaco como parte de una terapia combinada», afirmó un experto. (iStock)
Dado el tamaño relativamente pequeño de este subgrupo, será importante validar estos hallazgos en ensayos clínicos más amplios y prolongados.
Siegel coincidió en que el fármaco podría tener potencial. «Podría tener futuro como parte del creciente arsenal de fármacos contra el Alzheimer, que se centran en varios objetivos diferentes de prevención, entre ellos las placas beta amiloides y tau, así como la neuroinflamación», afirmó.
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El estudio fue financiado por Alzheon, Inc., fabricante de ALZ-801, y contó con el apoyo de una subvención del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento de EE. UU.
