El Dr. Marty Makary habla sobre la escasez de parches de estrógeno y el papel de la FDA
El Dr. Marty Makary, comisionado de la FDA, habla sobre el aumento de la demanda y la escasez de parches de estrógeno. Explica la decisión de la FDA de eliminar la advertencia de recuadro negro, lo que ha provocado un aumento de la demanda, y su impacto en la salud de las mujeres y la menopausia.
Llevo más de 40 años en primera línea de batalla contra una enfermedad terminal que se llevó a mis hermanos y dejó a mi hijo de 14 años en silla de ruedas. Esta semana le pedí al Dr. Martin , director de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), que saliera de su lujosa oficina y viniera a visitarme a casa, porque me temo que ha perdido el contacto con niños con enfermedades terminales como Ryu.
Soy la cuidadora a tiempo completo de Ryu. Como la mayoría de las familias con enfermedades raras, dependemos de un solo sueldo y tenemos recursos económicos limitados. Lo que sí tenemos son unos gastos médicos astronómicos; solo los esteroides de Ryu nos cuestan 30 000 dólares al mes. Por suerte, mi marido y yo encontramos una organización sin ánimo de lucro que cubrió los 2000 dólares restantes después de que nuestro seguro pagara su parte, pero el resto de los gastos corren directamente a nuestro cargo.
Es fácil ignorar estas dificultades cuando eres un funcionario influyente en Washington, D.C. mi casa, Ryu tiene dificultades para respirar debido a la distrofia muscular de Duchenne, la misma enfermedad que vi acabar con la vida de mis hermanos Angelo y Antonio a los 20 y 22 años. Los medicamentos experimentales podrían evitar que Ryu corra la misma suerte, pero no podemos acceder a ellos debido a un marco normativo que parece anteponer la cautela burocrática a la vida de niños moribundos.
Hace un año, la comunidad de enfermedades raras pensaba que el Dr. Makary sería nuestro mejor aliado. Prometió «eliminar barreras y aplicar flexibilidad normativa» para ofrecer tratamientos eficaces a los pacientes. Las familias le escucharon y se atrevieron a creer que el sistema reflejaría por fin la urgencia de las enfermedades a las que nos enfrentamos.
Pero nuestras esperanzas se veían frustradas una y otra vez, ya que las terapias se veían sometidas a largos procesos de revisión, se ignoraban los procedimientos de aprobación acelerada y los tratamientos ya autorizados se suspendían, se restringían o, en la práctica, se dejaban de lado.
La próxima salida del director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, el Dr. Vinay Prasad —el hombre al que Makary encargó tomar estas decisiones de vida o muerte— ofrece la oportunidad de empezar de cero. Él dirigía el comité encargado de aprobar los tratamientos, por lo que muchos en la comunidad de enfermedades raras lo ven como el responsable de retrasar los tratamientos en lugar de facilitarlos.
Ahora que el Dr. Makary está buscando al sucesor del Dr. Prasad, tiene la oportunidad de nombrar a alguien que entienda que las familias deben tener derecho a decidir por sí mismas qué medicamentos son «peligrosos» para sus seres queridos que están en fase terminal.
El riesgo forma parte del día a día de Ryu, y toda nuestra familia lo conoce de cerca. Por la noche, depende de una máquina para que sus pulmones sigan funcionando, ya que podrían fallar en cualquier momento. Siempre soñó con ser un Navy SEAL; ahora solo espera vivir lo suficiente para votar por primera vez.
A pesar de todo, es el niño más feliz que conozco. Y es importante que el Dr. Makary sepa cómo es eso, porque cuando él y el Dr. Prasad hablan de riesgos, lo hacen basándose en lo que les dicen los informes. Toman decisiones que, desde sus despachos, parecen susceptibles de ser revisadas y reconsideradas.
Pero cuando oigo la palabra «riesgo», veo cómo la calidad de vida de Ryu se deteriora irremediablemente día a día. Tiene las pantorrillas tan tensas que no puede apoyar los pies completamente, así que lleva unas ortesis especiales para aliviar un poco el dolor. Durante el día lleva un cinturón de marcha solo para mantener las caderas alineadas, ya que sus músculos se están debilitando, y por la noche ni siquiera puede darse la vuelta sin nuestra ayuda.
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Con el tratamiento actual de Ryu, estos cambios son irreversibles. Por eso hay que ampliar las opciones de tratamiento, y no al ritmo de la FDA, sino al ritmo de las enfermedades raras terminales.
Las familias entienden el riesgo mejor que nadie. No pedimos que se aprueben cosas a la ligera ni que se dejen de lado los criterios científicos. Lo que necesitamos es un sistema que reconozca que no hacer nada es una decisión que resulta mortal, el 100 % de las veces.
Si la FDA quiere recuperar la confianza, tiene que empezar por las familias que se han visto perjudicadas. Eso significa involucrar a las comunidades de pacientes en una fase más temprana del proceso y ser transparentes en la toma de decisiones. Los plazos reglamentarios deben ajustarse a la urgencia de las enfermedades que se tratan, para acabar con el desajuste actual y persistente.
Las políticas de la FDA se pueden revisar, modificar y revocar. Los líderes van y vienen. Pero para familias como la mía, no hay segundas oportunidades. El proceso de aprobación acelerada se creó por una razón: porque a los pacientes con enfermedades raras no se les da una segunda oportunidad.
Por eso este momento es tan importante: porque incluso cuando un barco se desvía mucho de su rumbo, un gran líder puede salvar el viaje.
Invité al comisario Makary a que viniera a sentarse en mi salón y conociera a Ryu, para que viera de primera mano lo que significa que se retrasen las decisiones y se deje la esperanza en suspenso. No como un gesto simbólico, sino como un recordatorio de que detrás de cada solicitud, cada conjunto de datos, cada terapia rechazada, hay un niño cuyo futuro está en juego.
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Al final, a los reguladores no se les juzgará por lo cautelosos que fueron, sino por si sus medidas salvaron la vida de nuestros hijos.
Las familias como la mía no pueden permitirse más retrasos.
