Miembro de Zac Brown Band sobre la batalla por la salud: La ELA está "masivamente" infrafinanciada
John Driskell Hopkins, miembro cofundador de la Zac Brown Band, comparte en "Tu Mundo" cómo su lucha contra la ELA ha afectado a su vida y cómo piensa luchar para conseguir más financiación e investigación.
Los investigadores afirman que podría haber una nueva esperanza para los pacientes de ELA en forma de un fármaco "innovador".
Neuvivo, una empresa biofarmacéutica de California que desarrolla terapias para enfermedades neurodegenerativas, busca la aprobación de un nuevo medicamento para la ELA (esclerosis lateral amiotrófica).
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que deteriora gradualmente la función muscular y acaba privando al paciente de la capacidad de andar, hablar, comer e incluso respirar, según la Asociación de ELA.
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Este mes, Neuvivo ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el NP001 (infusión de clorito sódico).
Según los investigadores, podría haber una nueva esperanza en el horizonte para los pacientes de ELA en forma de un fármaco "innovador". (iStock)
La FDA ha concedido al medicamento las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida, y puede optar a la Aprobación Acelerada y a la Revisión Prioritaria, lo que podría acortar el tiempo hasta una posible aprobación, según un comunicado de prensa.
"Si se aprueba, el NP001 sería la primera inmunoterapia para la ELA y el primer tratamiento de la ELA que ha demostrado preservar la función pulmonar", declaró a Fox News Digital el Dr. Matthew W. Davis, director médico de Neuvivo.
Una necesidad urgente
Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para la ELA que preserven la función respiratoria o prolonguen la vida más de dos o tres meses, señaló la empresa.
La principal causa de muerte en pacientes con ELA es la pérdida de función pulmonar (insuficiencia respiratoria).
Aproximadamente 30.000 adultos en EE.UU. viven actualmente con ELA, y una de cada 300 personas será diagnosticada a lo largo de su vida.
La esperanza media de vida tras el diagnóstico de ELA es de 18 meses.
Mientras que los fármacos existentes combaten la ELA a través del sistema nervioso, el NP001 sería la primera terapia que funciona controlando la inflamación en el sistema inmunitario. (iStock)
"La mitad de las personas que viven hoy con ELA probablemente no vivirán dentro de tres años", dijo Davis.
El Dr. Earnest Lee Murray, un neurólogo colegiado del Hospital General del Condado de Jackson-Madison, en Jackson, Tennessee, confirmó que los tratamientos actuales de la ELA tienen una eficacia "muy limitada".
Una droga diferente
Mientras que los fármacos existentes combaten la ELA a través del sistema nervioso, el NP001 -si se aprueba- sería la primera terapia que funciona controlando la inflamación en el sistema inmunitario.
"El NP001 estaría indicado para todos los pacientes con ELA, aunque nuestros datos respaldan que es probable que los pacientes con inflamación obtengan un beneficio significativamente mayor", afirmó Davis.
"La mitad de las personas que viven hoy con ELA probablemente no vivirán dentro de tres años".
Murray, que no está afiliado a Neuvivo, señaló que la inflamación excesiva ha sido un factor conocido en la progresión de la debilidad muscular en la ELA.
Aunque los estudios iniciales del NP001 no mostraron ninguna mejoría "estadísticamente significativa", el neurólogo dijo que "el reanálisis de los datos anteriores observó ciertos subgrupos de pacientes con marcadores inflamatorios particularmente elevados."
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que deteriora gradualmente la función muscular y acaba privando al paciente de la capacidad de andar, hablar, comer e incluso respirar, según la Asociación de ELA. (iStock)
"Estos datos sugieren que el NP001 puede ralentizar la pérdida progresiva de la función muscular, especialmente en lo que se refiere a la capacidad del paciente para respirar, al dirigirse a una célula específica del sistema inmunitario denominada macrófago", declaró Murray a Fox News Digital.
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"Detener la activación de los macrófagos a menudo puede tener un efecto sobre otras células inmunitarias, lo que es de esperar que altere la progresión de la ELA".
Durante el primer mes de tratamiento, el NP001 se administra en infusión de 30 minutos cada día durante cinco días consecutivos. (iStock)
Durante el primer mes de tratamiento, el NP001 se administra en infusión de 30 minutos cada día durante cinco días consecutivos, según Davis.
A partir de entonces, cada mes se administra la medicación durante tres días consecutivos de la misma manera.
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El NP001 fue"generalmente bien tolerado" en los ensayos clínicos, dijo Davis.
El efecto secundario notificado con más frecuencia fue dolor, enrojecimiento e hinchazón en el lugar donde se infundió el fármaco, que fueron "generalmente transitorios y leves".
"Estos datos sugieren que el NP001 puede ralentizar la pérdida progresiva de la función muscular".
Murray se hizo eco de que los primeros estudios han demostrado que el NP001 es seguro y bien tolerado.
"Yo am cautelosamente optimista de que a medida que el NP001 avance en el proceso de ensayos clínicos de la FDA, mostrará una verdadera mejoría en los pacientes de ELA y ofrecerá alguna esperanza a los pacientes y familias que se enfrentan a esta devastadora enfermedad", afirmó.
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Mientras el fármaco se somete a la revisión de la FDA, Neuvivo seguirá publicando actualizaciones para pacientes y cuidadores en su sitio web, según Davis.